Ученые умели успешно пересаживать стволовые клетки от пациентов с редкой формой мышечной дистрофии в мышей, пострадавших от той же формы дистрофии.Новое исследование издало в Науке, Переводная Медицина показывает, что исследователи, впервые, умели поворачивать клетки фибробласта, т.е. общие клетки в пределах соединительной ткани, от пациентов мышечной дистрофии в стволовые клетки и впоследствии изменили эти клетки в клетки предшественника мышцы.
После изменения клеток предшественника мышцы генетически, исследователи пересадили их в мышей.В будущем мог использоваться этот новый метод, чтобы лечить пациентов с редким условием мышечной дистрофии тазового пояса, прежде всего влияющей на плечи и бедра, и возможно другие типы мышечных дистрофий. Метод был первоначально развит в Милане в Сан Раффаеле Научный Институт и был закончен в UCL.
? Мышечная дистрофия является генетическим отклонением, как правило, влияющим на скелетные мышцы. Условие приводит к сильно ухудшенной мобильности, и может в тяжелом результате случаев в дыхательной и кардиальной дисфункции. В настоящее время нет никакого эффективного лечения условия.
Много новых потенциальных методов лечения, включая терапию клетки, входят в клинические испытания.Ученые этого исследования сконцентрировали свое исследование в области генетического изменения mesoangioblasts, т.е. самовосстанавливающуюся клетку, происходящую из спинной аорты и дифференцирующуюся в большинство мезодермальных тканей, продемонстрировавших ее потенциал для лечения мышечной дистрофии в более ранних исследованиях.Учитывая, что мышцы пациентов с мышечной дистрофией истощены mesonangioblasts, исследователи были неспособны получить достаточные числа этих клеток от пациентов с мышечной дистрофией тазового пояса, и поэтому «повторно запрограммировали» взрослые клетки от этих пациентов в стволовые клетки, позволившие им побудить их дифференцироваться в подобные mesoangioblast клетки.
Команда тогда генетически исправила эти клетки ‘прародителя’ при помощи вирусного вектора и ввела их в мышей с мышечной дистрофией так, чтобы клетки предназначались для поврежденных мышечных волокон.В исследовании мышей тот же процесс продемонстрировал, что дистрофные мыши смогли бежать на беговой дорожке в течение дольше более длительного времени, чем дистрофные мыши, не получившие клетки.
Лидер исследования, доктор Франческо Саверио Тедеско, от UCL Cell & Developmental Biology, приведшей исследование, объяснил:«Это – главное доказательство исследования понятия. Мы показали, что можем обойти ограниченную сумму стволовых клеток мышцы пациентов с помощью, вызвал плюрипотентные стволовые клетки, и затем произведите неограниченные количества генетически исправленных клеток – предшественников».
Профессор Джулио Коссу, также автор в UCL, завершил:«Этот метод может быть полезен в будущем для лечения мышечной дистрофии тазового пояса и возможно других форм мышечной дистрофии. Эта процедура очень перспективна, но она должна будет быть напряженно утверждена, прежде чем она сможет быть переведена на клинические условия, также полагая, что клиническая безопасность для этих «повторно запрограммированных» стволовых клеток еще не была продемонстрирована ни для какой болезни».