Впервые в истории лекарственное средство стволовой клетки было одобрено для разрешения рынка.Prochymal® (remestemcel-L) является также первым лекарственным средством, которое будет одобрено для лечения острой болезни трансплантата по сравнению с хозяином (GvHD) в детях, разрушительном осложнении пересадки костного мозга, убивающей почти 80% всех поврежденных детей, многие из которых только спустя недели после того, как они были диагностированы.GvHD является главной причиной связанной с пересадкой смертности, вызванной иммунологическим приступом.
Тяжелый GvHD может вызвать образование вздутий кожи, кровотечение кишечника и печеночную недостаточность и является чрезвычайно болезненным с уровнем смертности до 80%. В настоящее время методы лечения стандарта первой линии для GvHD являются стероидами. Учитывая, что показатель успешности стероидов составляет только 30 – 50%, единственная другая терапия, если стероиды терпят неудачу, ограничена иммунодепрессантами, использующимися вне этикетки с небольшим преимуществом и значительной токсичностью.
До одобрения Prochymal не было никакой другой терапии для GvHD.Osiris Therapeutics Inc. была награждена разрешением за Prochymal под медицинским Уведомлением Канады о Соответствии условиям (NOC/c).
NOC/c является разрешением продать лекарственное средство с условием, что производитель предпринимает дополнительные исследования, чтобы проверить клиническое преимущество. Этот путь обеспечивает доступ к лечению для невстреченных заболеваний и продемонстрировал, что его преимущества перевешивают его риски в клинических испытаниях.Эндрю Дэли, Доктор медицины, Клинический Адъюнкт-профессор от Медицинского факультета и Онкологии в Университете Калгари, Канада и ведущем исследователе фазы 3 Прочимэла клиническая программа объявил:«Я очень горжусь ведущей ролью, которую Канада взяла в продвигающейся терапии стволовой клетки и особенно удовлетворила тех этих исторических детей преимуществ решения, у которых иначе было бы мало надежды.
В результате медицинского всеобъемлющего обзора Канады у врачей теперь есть стандартная терапия стволовой клетки в их арсенале, чтобы бороться с GvHD. Во многом как введение антибиотиков в конце 1920-х, со стволовыми клетками мы теперь официально сделали первый шаг в эту новую парадигму медицины».C. Рэндал Миллз, доктор философии, президент и Генеральный директор Осириса объявил:«Сегодня не только великий день для Осириса, но и для всех вовлеченных в ответственное развитие методов лечения стволовой клетки. Самое главное, сегодня великий день для детей и их семей, смело оказывающихся перед этой ужасающей болезнью.
В то время как сегодня отмечает первое одобрение лекарственного средства стволовой клетки, теперь, когда дверь была открыта, это, конечно, не будет последним».Prochymal является внутривенной рецептурой мезенхимальных стволовых клеток (MSCs), полученные из костного мозга здоровых взрослых доноров в возрасте между 18 и 30 годами. MSCs отобраны из костного мозга и выращены в культуре, произведя до 10 000 доз Prochymal от единственного донора.
Лекарственное средство является истинным стандартным продуктом стволовой клетки, сохраненным замороженный, пока оно не необходимо. Prochymal влит через простую внутривенную линию без потребности напечатать или immunosuppress реципиент. Лекарственное средство в настоящее время переносит испытания Фазы 3 за невосприимчивую болезнь Крона, а также переносит клинические испытания для лечения сердечных приступов и диабета 1 типа.Медицинская Канада предоставила разрешение Прочимэла для управления острым GvHD в детях, которые устойчивы к стероидам, на основе результатов лекарственного средства клинических испытаний.
Prochymal рекомендовала консультативная группа независимого эксперта, уполномоченная оценить фармацевтическую безопасность и эффективность.Испытания продемонстрировали, что в 61 – 64% детей с острым GvHD, которые были устойчивы к стероидам, Prochymal произвел клинически значительную реакцию в 28 дней после начала терапии. По сравнению с историческим населением контроля пациентов-детей с невосприимчивым GvHD (p=0.028), Prochymal также продемонстрировал статистически важное улучшение выживания с самым большим преимуществом выживания, отмечаемого в тех с самыми тяжелыми формами GvHD.
Одно из условий для одобрения – то, что клиническое преимущество Прочимэла перенесет дальнейшую оценку в подобранном подтверждающем испытании случая. Весь Prochymal получения пациентов будет поощрен участвовать, чтобы контролировать продолжительные действия терапии.Джоанн Куртцберг, Мэриленд, Заголовок Педиатрической Программы Пересадки костного мозга в Университете Дюка и Ведущем Следователе Прочимэла объясняет:«Невосприимчивый GvHD не просто смертелен пациентам, которых он сокрушает, но и является разрушительным для семьи, друзей и сиделок, смотрящих беспомощно, в то время как болезнь прогрессирует.
Я лично видел, что Prochymal полностью изменяет изнурительные эффекты тяжелого GvHD во многих моих пациентах и теперь, почти после двух десятилетий исследования, данные, демонстрирующие последовательно высокие доли ответивших, сильный профиль безопасности, и улучшился, выживание ясно поддерживают использование Prochymal в управлении невосприимчивым GvHD».Prochymal будет коммерчески доступен в Канаде позже в этом году и в настоящее время доступен взрослым и детям в соответствии с Расширенной программой доступа (EAP) в различных странах, включая США.Питер Фридли, председатель и Соучредитель Осириса объявил:«Сегодня Осирис превращает обещание исследования стволовых клеток относительно действительности, поставляющей на десятилетиях медицинского и научного исследования.
Потребовалось 20 лет тяжелой работы и настойчивости, и я хочу лично благодарить всех вовлеченные за их посвящение этой важной миссии».У Осириса есть обширная степень защиты интеллектуальной собственности с точки зрения Prochymal, включающего 48 выпущенных патентов.
Медицинская Канада также предоставила компанию с восьмилетней длинной регулирующей исключительностью в пределах территории для Prochymal с дополнительным 6-месячным вытяжением на основании, что лекарственное средство предназначается для педиатрического населения.