За последние несколько лет эти технологии позволили разработать революционные методы клеточной терапии для лечения рака, такие как иммунотерапия CAR-T-клеточного рака при лейкемии и лимфоме. Они также способствовали разработке методов лечения редких генетических заболеваний, таких как генная терапия HSC от «болезни пузыря» и бета-талассемии.
Исследователи во всем мире работают в пределе лихорадки, чтобы разработать аналогичные методы лечения большого количества других смертельных и изнурительных заболеваний.
Но есть загвоздка: поскольку стоимость этих так называемых «живых лекарств» колеблется от нескольких сотен тысяч долларов до почти 2 миллионов долларов, неясно, будут ли они в достаточной мере доступны для всех нуждающихся.
Теперь, когда наступил переломный момент, инженеры из Калифорнийского университета в Риверсайде в сотрудничестве с исследователями из Национального медицинского центра City of Hope изобрели устройство, которое имеет потенциал для массового производства инженерных клеток по более низкой цене, что является переломным моментом для них. спасательные терапии.
В новой статье журнала Nano Letters группа исследователей во главе с Масару Рао, доцентом кафедры машиностроения Инженерного колледжа Марлана и Розмари Борнс, описывает новую технологию микрожидкостных устройств, способную решить один из самых дорогостоящих шагов. в процессе производства инженерной клеточной терапии, а именно доставки генов.
Эта технология, которую авторы называют детерминированной механопорацией, или DMP, использует поток жидкости, чтобы вытащить каждую клетку в большой популяции на ее собственную крошечную иглу. Затем поток реверсируется, чтобы высвободить клетки из игл, оставляя единственную и точно определенную пору в каждой клетке, которая позволяет доставлять гены.
«Этот простой, но элегантный наномеханический подход к порции обеспечивает значительные преимущества по сравнению с существующими методами доставки генов», – сказал Рао. «Например, поскольку вирусные векторы составляют значительную часть общей стоимости производства современных клеточных терапий, их устранение с помощью DMP имеет потенциал для значительного снижения затрат."
Уникальный односайтовый механизм порации DMP является ключевым, поскольку он сводит к минимуму повреждение клетки, обеспечивая при этом четко определенный путь введения генов. Это дает возможность достичь как высокой эффективности доставки, так и жизнеспособности клеток, чего трудно достичь с помощью других невирусных методов доставки, таких как электропорация.
«Фактически, в нашей статье мы показываем, что DMP может создавать первичные человеческие Т-клетки, клетки того же типа, которые используются в терапии CAR-T, с эффективностью, превышающей эффективность современных инструментов электропорации более чем в четыре раза. ", – сказал Рао.
Технология DMP была запатентована UC Riverside и недавно передана по лицензии новой стартап-компании, которую Рао выделил из своей лаборатории, Basilard BioTech.
Компания стремится разработать технологию под брендом SoloPore как революционное новое решение для разработки клеточной и генной терапии ex vivo для лечения рака, а также генетических нарушений и дегенеративных заболеваний в более широком смысле.