Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило Korlym (мифепристон), чтобы управлять гипергликемией (высокие кровяные уровни сахара) во взрослых с синдромом эндогенного Кушинга, у которых есть диабет 2 типа или отсутствие толерантности глюкозы, кто остался устойчивым к предыдущей хирургии или не подходящие кандидаты для хирургии. Беременные женщины никогда не должны брать Korlym, которому (служат противопоказанием).Пока FDA не одобрила Korlym для лечения синдрома эндогенного Кушинга, не было никаких одобренных лекарств, чтобы лечить нарушение.Синдром эндогенного Кушинга является истощением и редким мультисистемным нарушением, влияющим на людей в основном между возрастами 25 и 40.
Нарушение вызывается избыточными уровнями гормонального кортизола. Кортизол является стероидным гормоном, произведенным надпочечниками, который увеличивает уровни сахара в крови.
FDA предоставила Korlym с обозначением лекарства от редких болезней в 2007. Приблизительно 5 000 пациентов будут иметь право на терапию Korlym.Korlym работает путем предотвращения кортизола, бывшего свойственного его рецептору.
Несмотря на то, что лечение не понижает производство кортизола, это действительно понижает эффекты избыточного кортизола, такие как увеличенные уровни сахара в крови.В испытании на людях, связавшем 50 пациентов с синдромом эндогенного Кушинга, исследователи оценили безопасность и эффективность Korlym. Независимое вытяжение открытой этикетки этого исследования идет в настоящее время полным ходом.Новые доказательства, поддерживающие одобрение FDA Korlym, включали изданную научную литературу, многочисленные расследования фармакологии безопасности и исследования лекарственного взаимодействия лекарственного средства.
Во время лечения Korlym участники испытали значительное улучшение контроля сахара в крови, и у некоторых участников были сокращения их потребностей инсулина.Исследователи нашли, что самые распространенные неблагоприятные эффекты, испытанные получением участников, Korlym для синдрома эндогенного Кушинга рвало, головокружение, головная боль, уменьшили аппетит, артралгию, набухание оконечностей, усталость и тошноту.
Дополнительные неблагоприятные эффекты включают влагалищное кровотечение, низкие калиевые уровни и потенциал для сердечных патологий проведения. Поскольку определенные лекарства, используемые в сочетании с Korlym, могут увеличить его уровни препарата, жизненно важно, чтобы специалисты здравоохранения знали, возможность взаимодействия лекарств и или избегает использования определенных лекарств с Korlym или регулирует дозирование.
Даже при том, что очень редко для женщин с синдромом Кушинга упасть беременное, из-за подавляющего эффекта нарушения на избыточный кортизол на женской репродуктивной функции, беременные женщины никогда не должны брать Korlym. Лечение будет нести Помещенное в коробку Предупреждение советующих пациентов и специалистов здравоохранения, что Korlym закончит беременность.
По данным FDA, Стратегия Оценки и Смягчения Риска (rem), чтобы удостовериться, что преимущества Korlym перевешивают риски для людей с синдромом эндогенного Кушинга, не необходима.FDA приняла во внимание несколько факторов при создании этого заключения, включая:
В США число специалистов здравоохранения, которые потенциально предписали бы лечение, является чрезвычайно маленьким и узкоспециализированным. Они знакомы с рисками лекарственного средства в людях с синдромом эндогенного Кушинга и часто контролируют статус пациента.
Поскольку никакие другие лекарства не одобрены, чтобы лечить нарушение, очень больные люди пострадали бы, если бы препятствия для доступа были наложены.Только предполагаемое, 5 000 пациентов с нарушением имеют право на лечение.
Рисками терапии Korlym в предписанных с лекарственным средством будут управлять врач и маркировка пациента. Кроме того, риски, связанные с Korlym, будут выдвинуты на первый план в гиде лечения пациентов.Компания Corcept Терапия Менло-Парка, Калифорния, кто производит Korlym, добровольно предложила распределить лечение через центральную аптеку, чтобы упростить и быстрее для пациентов Кушинга, чтобы получить лечение, а также для учреждений здравоохранения, где Korlym может инициироваться.
Большинство аптек вряд ли будет хранить достаточные поставки Korlym для синдрома Кушинга путем распределения лекарственного средства в, у центральных людей аптек с нарушением будет лучший доступ к лечению.