Прорыв в программе стволовой клетки, финансируемой британской Ассоциацией MND, значительно улучшил возможностиразвитие эффективных лечений Болезни мотонейрона (MND), которой преобладающая форма является Амиотрофическим ОтветвлениемСклероз (АЛЬС).
Международная команда во главе с Эдинбургским университетом Великобритании и Королевским колледжем в Лондоне и Колумбийским университетом в НовомЙорк, впервые сделал живущие человеческие мотонейроны что свойства специальной клавиши MND/ALS. Они сделали больноеневроциты с помощью стволовых клеток произошли из взрослой кожи.Наличие такой лабораторной модели болезни, чтобы вручить значительно улучшает скорость, с которой потенциально новые препараты могут быть показаны,и помогает расширить понимание болезни.
Лидер программы доктор Сиддхартэн Чандрэн, профессор Неврологии в Эдинбургском университете, и коллеги, пишет оэтот ключевой этап в онлайновом 26 марта, перед печатью, проблемой PNAS.Чандрэн сообщил в заявлении:«Используя стволовые клетки пациента к MND модели в невыразимых возможностях предложений блюда для того, как мы изучаем причину этой ужасной болезни какхорошо как ускоряющийся изобретение лекарства путем обеспечения способа эффективности затрат проверить много тысяч потенциального лечения."Болезнь мотонейрона (MND) является термином, покрывающим несколько различных условий, которые отличает преждевременная дегенерациядвигательные нервы (названный нейронами или нейронами).В то время как болезнь прогрессирует, она вызывает слабость и истощение мышц, приводя к постепенной потере мобильности в руках и ногах, итрудности с речью, глотая и дыша.
Существует четыре главных типа MND, каждый вызывающие люди по-разному. Наиболее распространенной формой является АЛЬС, который являетсяхарактеризуемый слабостью и пропадающий впустую в конечностях.Предвкушение средней продолжительности жизни для АЛЬСА с двух до пяти лет от начала симптомов, несмотря на то, что существуют редкие примеры людейс АЛЬСОМ, живущим намного дольше, чем это, возможно самое известное существо 70-летний британский теоретический физик СтивенРаспродажа, кто был диагностирован в его ранних 20-х.
Редкая, наследственная форма MND вызывается мутацией в гене TDP-43 (мутация известна как M337V). Несмотря на то, чтосама мутация редка, белок, для которого кодирует ген, играет ключевую роль в большинстве случаев MND.Для их исследования Chandran и коллеги взяли клетки кожи от 56-летнего донора мужского пола с редкой формой гена TDP-43, ис помощью коктейля химикатов, «повторно запрограммировал» их, чтобы стать первыми стволовыми клетками (вызвал плюрипотентные стволовые клетки или iPSCs, нетв отличие от тех произошел из эмбрионов), и затем мотонейроны.
Мотонейроны с патологическим TDP-43 отличались от мотонейронов, сделанных из клеток кожи здоровых людей внесколько различных и важных особенностей. Например, они не жили как долго, и они были более уязвимы дляповреждение.
Исследователи также нашли, что белок от дефектного гена TDP-43 имел большую тенденцию к скоплениям формы и aggregrate.Этот «misaccumulation» является признаком больных нейронов в MND и предлагает ученым самую первую возможность наблюдатьнепосредственно эффект патологического TDP-43 на живущих клетках человека.
В заявлении, Ассоциации MND, описывает исследование как «доказательство принципа», что клетки кожи могут быть успешно преобразованы вбольные мотонейроны и значительный этап в? 800 000 программ, цель которых состоит в том, чтобы произвести прочную клетку человекамодель MND, который искренне отражает клеточные события, происходящие в пациенте, и может использоваться учеными вокругмир.Доктор Брайан Дики, развитие директора по исследованиям в Ассоциации MND, сказал, что достижением было также «завещание кважность международного сотрудничества, с выдающимися учеными из ведущих учреждений во всем мире сосредоточилась наобщая цель понимания и, в конечном счете, побеждая эту разрушительную болезнь».