CRISPR Cas9

МДД: однократное лечение с помощью CRISPR обеспечивает долгосрочные преимущества у мышей: генетические изменения и восстановление белка в мышиных моделях мышечной дистрофии Дюшенна остаются жизнеспособными через год после однократного лечения с помощью CRISPR

Исследование будет опубликовано 18 февраля в журнале Nature Medicine.
В 2016 году Чарльз Герсбах, доцент кафедры биомедицинской инженерии семьи Руни в Duke, опубликовал одно из первых успешных применений CRISPR для лечения модели генетического заболевания на животных с помощью стратегии, которая может быть применена в терапии человека. …

Обход сломанных генов: новый подход к генной терапии может исправить любую болезнетворную мутацию в гене

Доказательство концепции этого подхода описано в статье, опубликованной 20 апреля в журнале Molecular Therapy.
Система CRISPR / Cas9 позволила предложить новые многообещающие методы лечения генов, которые могут нацеливать и исправлять вызывающие заболевание мутации в гене.

В этом процессе Cas9 – бактериальный белок – разрезает ДНК в определенном месте, где затем можно редактировать, обрезать генетическую последовательность или вставлять новую последовательность до восстановления ДНК. …

Новые наночастицы доставляют инструменты редактирования генов CRISPR в клетку с гораздо большей эффективностью: исследователи использовали липидные наночастицы для создания инструментов редактирования генов CRISPR / Cas9 для потенциального лечения гиперлипидемии.

Система редактирования генов CRISPR / Cas9 стала мощным исследовательским инструментом, раскрывающим функции сотен генов, и в настоящее время исследуется как терапевтический инструмент для лечения различных заболеваний. Тем не менее, остаются некоторые технические препятствия, прежде чем он станет практичным для клинического применения. …

Исследование выявило ловушку для исправления мутаций в человеческих эмбрионах с помощью CRISPR

Исследование, наиболее подробный на сегодняшний день анализ CRISPR на человеческих эмбрионах, показывает, что применение CRISPR для восстановления гена, вызывающего слепоту, на ранней стадии развития человеческого эмбриона часто приводит к удалению всей хромосомы или большой ее части.
«Наше исследование показывает, что CRISPR / Cas9 еще не готов к клиническому использованию для исправления мутаций на данном этапе развития человека», – говорит старший автор исследования Дитер Эгли, доцент кафедры клеточной биологии развития кафедры педиатрии Колледжа Вагелос Колумбийского университета. …

Ученые затачивают свои молекулярные ножницы и расширяют набор инструментов для редактирования генов

Технология CRISPR (кластерные короткие палиндромные повторы с регулярными интервалами) используется для изменения последовательностей ДНК и функции генов. CRISPR / Cas9 – это фермент, который используется как ножницы для разрезания двух цепей ДНК в определенном месте для добавления, удаления или восстановления фрагментов ДНК. …

Пластиковые машины