Kalydeco, рекомендуемый для лечения муковисцидоза

муковисцидоза

Приблизительно 60 000 европейцев страдают от муковисцидоза, редкого и опасного для жизни генетического отклонения, вызывающегося мутацией гена CFTR, регулирующего транспорт соли и водный транспорт в теле. Мутация CFTR в пациентах муковисцидоза позволяет слишком много соли и воды в клетки, приводящей к накоплению густой, липкой слизи в трубах тела и проходах, повреждающих легкие, пищеварительную систему и другие органы. …