«БАС характеризуется дегенерацией нейронов, контролирующих мышечную активность», – объяснил Жан-Пьер Жюльен, главный исследователь и профессор медицинского факультета Университета Лаваля. "Это вызывает прогрессирующее ослабление рук и ног с последующим параличом и, через два-пять лет, респираторными проблемами, которые приводят к смерти. От этого заболевания нет лечения, которым страдает 1 из 1000 взрослых."
Доктор. Жюльен и его команда уже продемонстрировали в предыдущей работе, что белок TDP-43 сверхэкспрессируется в спинном мозге людей с БАС. Эта сверхэкспрессия приводит к образованию агрегатов TDP-43 в нервных клетках и усиленному воспалительному ответу, который увеличивает уязвимость нейронов.
В своем последнем исследовании профессор Жюльен и его коллеги создали антитело, нацеленное на белок TDP-43.
Они вставили генетический материал, кодирующий это антитело, в вирусы, которые затем были введены в нервную систему мышей, продуцирующих агрегаты TDP-43. «Впоследствии мы наблюдали уменьшение количества агрегатов этого белка», – пояснил профессор Жюльен. «Мы также обнаружили снижение иммунного ответа и значительное улучшение когнитивных и двигательных функций мышей."
Этот прорыв открывает путь к разработке иммунотерапевтических средств для лечения БАС и лобно-височной деменции с участием агрегатов TDP-43. «Сейчас мы пытаемся разработать подход, который не требовал бы использования вирусов», – добавил профессор Жюльен. «Предварительные результаты показывают, что введение антител к TDP-43 непосредственно в спинномозговую жидкость может эффективно уменьшить количество белковых агрегатов в нервных клетках."
Авторы исследования – Сильвия Поцци, Сай Сампат Таммисетти, Филипп Кодрон, Реза Рахимиан, Карин В. Плурд, Женевьев Суси, Кристин Барейл, Даниэль Фанеф, Ясна Криз, Клод Гравель и Жан-Пьер Жюльен.