Согласно исследованию, изданному в журнале Cell Stem Cell, исследователи успешно создали нейроны, показывающие эффекты Болезни Хантингтона (HD) при помощи стволовых клеток, полученных из клеток кожи.В настоящее время нет никакого лечения для болезни, и никакое лечение не доступно. Эти результаты исследования открывают возможность тестирования лечения для смертельного нарушения в чашке Петри.
Исследование является работой Болезни Хантингтона iPSC Консорциум, включая исследователей из Медицинской школы Университета Джонса Хопкинса в Балтиморе, Cedars-Sinai Medical Center в Лос-Анджелесе и Калифорнийского университета, Ирвина и шести других групп.Болезнь Хантингтона является наследственным, смертельным нейродегенеративным нарушением. Начало HD обычно происходит во время середины жизни, несмотря на то, что это может также вмешаться детство – как в пациенте, пожертвовавшем материал для клеток, сгенерированных в этом исследовании. Болезнь вызывает вяленое мясо, подобные конвульсии движения, отсутствие мускульного контроля, психических расстройств и деменции, и в конечном счете смерти.
Кристофер А. Росс, Доктор медицины, доктор философии, преподаватель психиатрии и бихевиоризма, неврология, фармакология и нейробиология в Медицинской школе Университета Джонса Хопкинса и одном из ведущих исследователей исследования, объяснила:«Наличие этих клеток позволит нам проверять на терапию в способе, к которому мы не были в состоянии прежде при болезни Хантингтона. Впервые, мы будем в состоянии учиться, как фармацевтическая работа над человеческими нейронами HD и надо надеяться берет те результаты исследования непосредственно в клинику».Команды в настоящее время проверяют маленькие молекулы на способность заблокировать дегенерацию HP iPSC.
По словам исследователей, эти молекулы могли потенциально быть развиты в новые препараты для болезни Хантингтона.Кроме того, способность команд создать «HD в блюде» может также иметь последствия для подобного исследования при других болезнях, таких как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера.В исследовании команда взяла биопсию кожи от 7-летнего пациента с очень ранним началом тяжелого HD. В лаборатории Хонгджуна Сонга, доктора философии, преподавателя в Институте Джонса Хопкинса Разработки Клетки, клетки кожи были выращены в культуре и затем созданы в плюрипотентные стволовые клетки.
Кроме того, вторая клеточная линия была создана таким же образом в лаборатории доктора Росса от, люди без HD.Simultaneously, другого HD и клеточных линий IPS контроля были сгенерированы, поскольку часть NINDS финансировала консорциум клетки IPS HD.Более чем три месяца, исследователи преобразовали клетки в универсальные нейроны и затем в средние колючие нейроны.
Команда обнаружила, что средние колючие нейроны, которые они создали, показали быструю дегенерацию без обширных питательных веществ поддержки. Линии клеток контроля, с другой стороны, не показал дегенерации.
Росс, директор Балтиморского Центра Болезни Хантингтона, сказал:«Эти клетки HD действовали, как мы надеялись. Вы никогда не будете в состоянии получить модель в блюде человеческого нейродегенеративного заболевания как это.
Теперь, у нас есть они, где мы можем действительно изучить и управлять ими и попытаться вылечить их этой ужасной болезни. Факт, что мы в состоянии сделать это вообще все еще, поражает нас».Изменение в huntingtin гене (HTT) ответственно за поврежденный, вызванный HD. Эта мутация приводит к производству патологической и токсичной версии huntingtin белка.
По словам исследователей, создавая «HD в блюде» лучший способ узнать, почему средние колючие нейроны уязвимы для стресса клетки и дегенерации и помочь найти способ предотвратить развитие HD.Другие члены консорциума исследования включают университет Висконсинской Медицинской школы, Центральной больницы Массачусетса и Медицинской школы Гарварда, Калифорнийского университета, Сан-Франциско, Университета Кардиффа Universita degli Studi diMilano и Фонд CHDI.
Исследование было поддержано американским Восстановлением и Реинвестиционным законом (ARRA) грант (RC2-NS069422) от Национального Института Национальных Институтов Здоровья Неврологических расстройств и Инсульта и гранта от CHDI Foundation, Inc.