Исследование может дать надежду пациентам с болезнью Помпе: исследователи разрабатывают новый метод, который может улучшить заместительную ферментную терапию у людей со смертельным унаследованным заболеванием.
«Эта работа открывает большие перспективы для лучшего и менее дорогостоящего лечения опасной для жизни болезни Помпе», – сказал профессор химии и биохимии UMD Лай-Си Ван, автор исследования.
У людей с болезнью Помпе механизмам внутри их клеток не хватает критического фермента, необходимого для превращения гликогена в глюкозу, сахар, питающий мышцы. …