Исследуемый препарат останавливает токсические белки, связанные с нейродегенеративными заболеваниями
В работе впервые показано, как токсичные белки поли (GR) (глицин-аргининовый повтор), продуцируемые мутированным геном C9orf72, стимулируют скопление TDP-43, обнаруженное при БАС, также известном как болезнь Лу Герига, и у пациентов с ЛВД. На мышиной модели исследователи также показали, что лечение лекарственным средством, известным как антисмысловой олигонуклеотид (ASO), снижает уровни поли (GR), комков TDP-43 и нейродегенерацию вместе с ним. …